Medicamentos huérfanos

 

PRODUCTO PRESENTACIONES INDICACIÓN FABRICANTE / PAÍS DE ORIGEN
Polvo Solución Oral Tabletas Cápsulas Inyectable
Benzoato de Sodio (Amzoate) x x x x Alteración del Ciclo de la Urea Special Products/UK
Betaina (Betaine) x Homocistinuria Chemical Developments/UK
Betaina (Ambetaine) x Homocistinuria Special Products/UK
Betaina x Homocistinuria Special Products/UK
Carnitina x x x Déficit de Carnitina Innovative Medicines
Clorato de Potasio x Sumplementación de Potasio Special Products/UK
Clorato de Sodio x Sumplementación de Sodio Special Products/UK
Creatina (Anhidro) x Atrofia Girata Chemical Developments/UK
Creatina (Monohidratado) x Atrofia Girata Chemical Developments/UK
Diaminopiridina x Síndrome de Lambert-Eaton (LEMS) y síndromes miasténicos congénitos Chemical Developments/UK
Dicloroacetato de Sodio x Acidosis Láctica Chemical Developments/UK
Dicloroacetato de Sodio x Acidosis Láctica Special Products/UK
DL-3- Hidroxibutirato de Sodio x Acidosis Láctica y Defectos de beta oxidación Chemical Developments/UK
Fenilalanina x Intolerancia a aminoácidos Chemical Developments/UK
Fenilbutirato x Alteración del Ciclo de la Urea Special Products/UK
Fenilbutirato de Sodio+Benzoato de Sodio 10%/10%(Ammonul) x Alteración del Ciclo de la Urea Ucyclyd/USA Pharma
Fenilbutirato de Sodio (Ambutyrate) x x x x Alteración del Ciclo de la Urea Special Products/UK
Fenilbutirato de Sodio (Buphenyl) x x Alteración del Ciclo de la Urea Ucyclyd/USA Pharma
Fenilbutirato de Sodio (Sodium 4-Phenylbutyrate) x Alteración del Ciclo de la Urea Chemical Developments/UK
Isoleucina x Orina con Olor a Jarabe de Arce Special Products/UK
L-Arginina (L-Arginine)(Amargine) x x x x Alteración del Ciclo de la Urea Special Products/UK
L-Citrulina x Alteración del Ciclo de la Urea Chemical Developments/UK
L-5-Hidroxitriptofato x Deficiencia de BH4 Special Products/UK
LNAA (Neophe) x x Fenilcetonuria Prekulab/Dinamarca
LNAA (Prekunil) x Fenilcetonuria Prekulab/Dinamarca
Melatonina (Kidnaps) x Trastornos del Sueño Special Products/UK
Midazolam (Epistatus) x Epilepsia Special Products/UK
Midazolam (Consed) x Epilepsia Special Products/UK
Midazolam (Amsed) x Epilepsia Special Products/UK
N-Carbamyl-L Acido Glutámico x Hiperamonemia Chemical Developments/UK
Nitisinona (NTBC) (Orfandin) x Tirosinemia SOBI/Suecia
Uridina (Uridine) x Aciduria Orótica Chemical Developments/UK
Valina x Orina con Olor a Jarabe de Arce Special Products/UK

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